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Designer DNA試劑可降低骨髓瘤幹細胞的豐度

作者：佚名來源：生物幫日期：2021-01-24

導讀

許多患有多發性骨髓瘤(一種血液癌症)的患者最終對另一種治療產生耐藥性。部分原因是癌症幹細胞驅動疾病-不斷自我更新的細胞。如果療法不能完全破壞這些惡性幹細胞，那麼癌症很可能會繼續複發。

關鍵字：骨髓瘤

加州大學聖地亞哥分校醫學院和愛奧尼斯製藥公司的研究人員正在采取一種新的靶向治療骨髓瘤的方法-沉默IRF4，該基因可使骨髓瘤幹細胞和腫瘤細胞增殖並存活。過去的研究表明，高IRF4水平與該病患者較低的總生存率有關。

在2021年1月20日發表於《細胞幹細胞》上的一項研究中，研究小組詳細介紹了他們用反義寡核苷酸抑製IRF4的成功，該寡核苷酸是一種工程化的DNA，專門設計用於結合編碼IRF4的遺傳物質，從而使其降解。根據臨床前研究數據，該寡核苷酸是愛奧尼斯(Ionis)開發的一種研究性反義藥物，被稱為ION251，可降低疾病負擔，減少骨髓瘤幹細胞豐度並提高患有人類骨髓瘤的小鼠的存活率。

作者說，這些結果支持最近啟動的一項I期臨床試驗，以評估ION251治療骨髓瘤患者的安全性和有效性。

作為科學家，我們通常不與患者直接接觸，以提醒我們研究可以做什麼，或為什麼它很重要。但是我一直在與當地的多發性骨髓瘤患者支持小組合作。他們啟發了我。他們提出最有見地的問題，這確實使它變得個人化。我希望這項工作最終將為他們提供新的潛在治療方法，以防止複發並最終變得更好。”

萊斯利·克魯斯(Leslie Crews)，博士學位，共同作者，加州大學聖地亞哥分校醫學院再生醫學係助理教授

加州大學聖地亞哥分校醫學院和愛奧尼斯製藥公司在研發反義藥物方麵有著悠久的合作曆史。幾種愛奧尼斯(Ionis)反義藥物已獲得商業批準，包括美國食品和藥物管理局(FDA)批準的SPINRAZA，一種治療脊髓性肌萎縮的藥物。另外，其他幾種療法目前正在臨床試驗中。