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輝瑞「氯苯唑酸軟膠囊」即將在中國獲批

作者：醫藥魔方來源：醫藥魔方日期：2020-09-25

導讀

9月21日，輝瑞在中國提交的氯苯唑酸軟膠囊上市申請進入「在審批」階段，有望於近期正式獲批，用於治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關的住院治療。

關鍵字：氯苯唑酸軟膠囊

9月21日，輝瑞在中國提交的氯苯唑酸軟膠囊上市申請進入「在審批」階段，有望於近期正式獲批，用於治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM)，以減少心血管死亡及心血管相關的住院治療。

ATTR-CM是一種罕見的致死性疾病，由一種轉運蛋白，轉甲狀腺素蛋白不穩定引起的。轉甲狀腺素蛋白由4個相同的部分(四聚體)組成。當不穩定的轉甲狀腺素蛋白四聚物解離，就會導致錯誤折疊的蛋白形成澱粉樣纖維沉積於心髒，從而使心肌變得僵硬，最終導致心力衰竭。

FDA於2019年5月批準輝瑞Vyndaqel(氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine)和Vyndamax(氯苯唑酸)上市，這是轉甲狀腺素蛋白穩定劑氯苯唑酸的2種口服製劑，能夠選擇性地與轉甲狀腺素蛋白結合，穩定轉甲狀腺素蛋白的四聚體，減緩導致ATTR-CM的澱粉樣物質的形成。

值得一提的是，Vyndaqel(維達全，氯苯唑酸葡甲胺)已經於2020年2月在中國獲批，用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期症狀性成人患者，以延緩其周圍神經功能損害。