杜氏肌營養不良症(DMD)是兒童中最常見的遺傳性肌肉疾病。對此，慕尼黑工業大學(TUM)等機構的研究人員開發出一種基因療法，可以為患有DMD的患者提供永久性的緩解。
杜氏肌營養不良症(DMD)是兒童中最常見的遺傳性肌肉疾病。對此，慕尼黑工業大學(TUM)等機構的研究人員開發出一種基因療法，可以為患有DMD的患者提供永久性的緩解。
Dystrophin蛋白是肌肉組織再生的關鍵。患有杜氏肌營養不良症的人由於基因突變，缺乏這種必需的蛋白質，因此他們的肌肉細胞會隨著時間的流逝而退化，並逐漸被結締組織和脂肪組織取代。 DMD主要影響男性，因為關鍵的突變位點位於X染色體上。
由TUM的科學家通過優化Crispr-Cas9基因編輯技術，首次成功地修複了豬中突變的肌營養不良蛋白基因。TUM和德國環境健康研究中心的遺傳學家Wolfgang Wurst教授說：“這些基因剪刀非常有效，並且可以糾正肌營養不良蛋白基因。”與沒有接受該治療的疾病動物相比，所治療的動物對心律不齊的敏感性較低，並且預期壽命增加。
心髒病學家Christian Kupatt教授說：“肌肉和心髒細胞是長壽的細胞結構。從出生到死亡的整個生命周期中，所有心肌細胞的一半都仍能夠保持功能。 “隻要細胞還活著，細胞的基因組就可以用於蛋白質的生物合成，一旦細胞受到治療的影響，它就會保持校正狀態。因此，如果我們改變心肌細胞的基因組，將會達到長期的效果。”
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