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IBD：沙利度胺對極早發型炎症性腸病患者的療效和耐受性分析

作者：xuyihan 來源：MedSci原創日期：2023-03-27

導讀

極早發性炎症性腸病(VEOIBD)是指在6歲之前確診的炎症性腸病，主要包括克羅恩病(CD)、潰瘍性結腸炎(UC)和未分類的IBD(IBD-U)。VEOIBD包括一個獨特的小兒IBD亞型，其特征在於更強的遺傳易感性、更高的IBD-U發生率、結腸為主的受累、更廣泛的炎症、更嚴重的病程和對治療的獨特應答。大約15%的VEOIBD患者是類固醇難治性的，30%是類固醇依賴性的。此外，多達 50%的VEO

關鍵字：極早發性炎症性腸病

此外，多達 50%的VEOIBD患者需要在診斷後2年內使用抗腫瘤壞死因子α(抗TNF)生物製劑進行強化治療。同時，與年齡較大的兒童相比，VEOIBD 患者的緩解率較低，英夫利昔單抗停藥率較高，因此，需要針對 VEOIBD 兒童的治療替代方案。兩項隨機對照試驗和幾項回顧性研究表明，沙利度胺是一種具有免疫調節、抗血管生成和TNF抑製特性的口服藥物，對於常規療法難以治愈的成人和兒童 IBD 是一種有效且安全的治療方法。本研究的主要目的是通過與年齡較大的兒童相比，通過治療持久性和停藥原因來評估沙利度胺在VEOIBD中的療效和耐受性。

本項研究是一項回顧性隊列研究，研究人員采用傾向得分匹配按照1:1 的比例進行了對照組的篩選。主要觀察結果是治療的持久性;停藥的原因;1、2 和 3 年時的臨床緩解率和粘膜愈合率;同時在接受沙利度胺治療的 VEOIBD 兒童中評估了不良事件和不良事件 (AE)。

本項研究中總共有關於VEOIBD和小兒IBD(pIBD)患者使用沙利度胺的39個療程的臨床數據。1年、2年和3年的治療持續性分別為 68.2%(95%[CI]，50.8%-80.6%)、57.0%(95%[CI]，39.6%-71.1%)和 50.9%(95%[CI]，33.7%-65.8%。結果顯示更高比例的VEOIBD 患者因缺乏療效而停止治療(48.2% vs17.2%;P= .03)，而AE是pIBD患者停藥的主要原因。VEOIBD和pIBD患者的臨床緩解率和粘膜愈合率沒有顯著差異。與pIBD患者相比，經曆AE的VEOIBD患者數量明顯減少(14 [35.9%] vs30 [76.9%];P= .0005)。

本項研究證實沙利度胺是VEOIBD患兒的一種有效且耐受的治療方法，但是同時由於缺乏療效而停藥的情況非常常見。

原始出處：

Matteo Bramuzzo, MD, Fabiola Giudici, PhD, Serena Arrigo, MD, Paolo Lionetti, MD, Giovanna Zuin, MD, Claudio Romano, MD, Francesco Graziano, MD, Simona Faraci, MD, Patrizia Alvisi, MD, Sara Signa, MD, Luca Scarallo, MD, Stefano Martelossi, MD, Grazia Di Leo, MD, Efficacy and Tolerance of Thalidomide in Patients With Very Early Onset Inflammatory Bowel Disease, Inflammatory Bowel Diseases, 2023;, izad018,https://doi.org/10.1093/ibd/izad018。