JAMA：自體造血幹細胞移植治療難治性克羅恩病
意義 病例報告和病例係列研究提示，造血幹細胞移植(HSCT)可能使一些克羅恩病患者受益。
目的 評估自體HSCT對難治性克羅恩病的效果。
設計、場所和參與者 這項平行組隨機臨床試驗於2007年7月到2011年9月期間在歐洲的11個移植單元進行，隨訪至2013年3月。患者年齡在18歲到50歲之間，其難治性克羅恩病雖經至少3次免疫抑製或生物製劑及糖皮質激素治療，仍無法進行手術治療，生活質量因此病而受損。
幹預 所有患者均在經過幹細胞動員後，按1:1比例隨機被分配到免疫淨化(immunoablation)和HSCT組(n=23)或對照治療組[延遲1年進行HSCT(n=22)]。所有患者均根據需要接受過標準克羅恩病治療。
主要轉歸和檢測指標 1年時疾病持續緩解，這個主要複合終點包括臨床緩解[克羅恩病活動指數(CDAI)<150(範圍為0～600)]，在至少最近3個月內未使用糖皮質激素或免疫抑製或生物製劑，以及無內鏡下或放射學證據顯示在胃腸(GI)道任何部位存在活動性(侵蝕性)病變。次要轉歸為主要複合轉歸中的單個組分、其他疾病活動度的檢測指標值、實驗室結果、生活質量、功能狀況以及胃腸道影像學表現。
結果 23例患者接受了HSCT治療，22例患者接受了標準治療(對照)。下列指標的組間差異沒有統計學上的顯著性：達到疾病持續緩解的患者比例，CDAI在過去3個月內<150，或者沒有活動性疾病;過去3個月能夠停止活性治療的患者(數)存在統計學顯著性差異。在接受HSCT治療的患者中，發生了76例次嚴重不良事件，相比之下，對照組發生了38例次;1例接受HSCT治療的患者死亡。
結論和相關性 在無法手術、生活質量受損的難治性克羅恩病成人患者中，與傳統治療相比，HSCT未能使(患者)在1年時的持續性疾病緩解方麵發生統計學顯著改善，反而與顯著的毒性相關。這些發現不支持廣泛使用HSCT治療難治性克羅恩病。
[JAMA 2015，314(23)：2524-2534.doi:10.1001/jama.2015.16700]
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