日前，歐洲藥品管理局（EMA）發布指導前沿治療藥品進行探索性和確證性臨床試驗的指南草案，對關於臨床試驗應用結構和數據要求的新指南進行磋商。（詳見：https://www.ema.europa.eu/documents/scientific-guideline/draft-guideline-quality-non-clinical-clinical-requirements-investigational-advanced-therapy_en.pdf）
這份53頁的指南草案涉及藥物開發、製造和質量控製，包括質量文件(活性物質和研究藥品)、非臨床文件和臨床文件。指南中的前沿療法藥品包括基因治療、體細胞治療藥物產品和組織工程產品。
EMA表示，“一般而言，前沿療法的開發應遵循與其他醫藥產品相同的一般原則，但也必須承認，前沿療法產品的獨特特征和特性會對產品開發產生的影響。”EMA倡導通過基於風險評定的方法，來確定研究性藥品檔案(IMPD)的內容，申請者需要根據現有的產品類型及其預期用途對研究性藥物進行初始的風險分析。
根據指南的內容顯示，“臨床研究需要考慮的方麵包括細胞的來源、載體的類型和(或)用於遺傳修飾的方法、製造過程、非細胞成分和適用的特定治療用途。”EMA警告稱，“不成熟的質量開發可能會導致在上市授權申請的背景下，影響研究的正常推進。如果試驗對象的安全性存在風險，那麼質量較差的係統也可能會影響臨床試驗的批準。”
指南在解釋此類前沿療法藥品的開發時，稱該類型產品的臨床試驗階段“通常不像其他產品類型那樣明確”，並且包括首次人體試驗在內的探索性試驗是EMA的主要關注點。對於為獲得營銷授權申請(MAA)而獲得關鍵數據進行的確認試驗，治療開發商應考慮現有相關指南中營銷授權申請的概述要求。
根據該指南質量文件，研究性藥品檔案應分為藥物(DS)和產品(DP)部分。 “對於某些前沿療法藥品、初始材料、活性物質和成品可以存在密切關聯或幾乎相同。如果可能，應確定活性物質，任何中間產物和最終產物。在前沿療法藥品生產是連續過程的情況下，複製那些已經在藥物部分中提供的、與產品部分重複的信息是完全沒有必要的。”
在活性物質部分，指南表示應該提出“擬議的作用機製”，並形成活性物質相關性質定義的基礎定義，包括生物活性(即產品達到規定的特定能力或能力)以及生物效應。“就前沿療法藥品製造流程和流程控製而言，指南建議仔細設計並簡明扼要地逐步進行說明。EMA表示，此步驟的工作“需要證明控製裝置是否適合預期目的”。
但是EMA也強調，由於未來實際應用的、潛在的靈活性，對於前沿療法藥品來說，獨特之處在於可以采用非臨床試驗的開發手段。該指南建議，“前沿療法藥物的非臨床開發途徑可能與其他醫藥產品的非臨床開發途徑有很大不同，包括研究時間。一般藥物非臨床開發中所需的數據量和給藥持續時間因臨床開發階段和患者數量而增加，一般不適用於前沿療法藥物。”
相反，在許多情況下，前沿療法藥品的大多數非臨床數據可能需要在人體應用之前提供。“一般而言，前沿療法藥品在人體內使用的非臨床安全性數據，應包括用於評估臨床試驗中使用的安全和生物有效劑量的信息、支持管理途徑的可行性和適當的應用程序、確定相關的安全問題和目標器官的潛在毒性，並確定臨床試驗中應遵循的安全參數等”。
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