歐洲委員會(EC)已批準將輝瑞的Vyndaqel(tafamidis)用於患有野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病(ATTR-CM)的成年人。
歐洲委員會(EC)已批準將輝瑞的Vyndaqel(tafamidis)用於患有野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病(ATTR-CM)的成年人。
Vyndaqel(tafamidis)是一種含活性成份氯苯唑酸的膠囊製劑，此次獲批意味著該藥物成為歐盟批準的第一種也是唯一一種針對ATTR-CM患者的治療藥物。因為在此之前，ATTR-CM的治療選擇僅限於症狀管理或心髒和肝髒移植。
決定是基於第三階段ATTR-ACT研究的結果，該研究是第一個也是唯一一個完成的針對ATTR-ACT疾病的全球、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗。研究結果顯示，與安慰劑相比，該藥物可顯著降低全因死亡率和心血管相關住院次數。
輝瑞英國罕見病負責人Owen Marks表示，該批準"反映了輝瑞對罕見病患者的承諾"。
ATTR-CM是一種罕見，診斷不足且危及生命的疾病，其特征是在心髒中積累了錯誤折疊的稱為澱粉樣蛋白的蛋白質異常沉積物，引起的限製性心肌病和進行性心力衰竭。一旦被診斷後，ATTR-CM患者的平均預期壽命約為2至3.5歲。
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