該研究通過擴展基因譜鑒定出了從來那度胺維持治療中獲得特殊益處的多發性骨髓瘤患者。
對於新確診的多發性骨髓瘤 (NDMM) 患者，來那度胺 (Len)是標準的、目前唯一獲得許可的自體幹細胞移植 (ASCT) 後的維持治療。但對個體患者在ASCT後從來那度胺維持治療中獲益的預測仍然具有挑戰性。本研究在NCRI骨髓瘤XI(MyXI)試驗患者中探索了用於預後預測的擴展分子譜。
在MyXI試驗中，患者被隨機分至來那度胺維持組或ASCT後觀察組，並均進行了t(4;14)、t(14;16)、t(14;20)、del(1p)、gain(1q) 和del(17p)的基因分析，同時計算了風險標誌物的共發生情況。
攜帶不同風險基因的患者比例
在MyXI試驗556位患者中，17%的為雙打擊MM (≥2個危險標誌物)，32%的為單打擊MM (1個危險標誌物)，51%的為無危險標誌物。單打擊MM從來那度胺維持治療中的PFS獲益最大，特別是存在孤立性del(1p)、del(17p)和t(4;14)的患者，與觀察組相比可使進展或死亡的風險分別降低約40倍 (HR 0.02; 95% CI: 0.002-0.24; P=0.0012)、10倍 (HR 0.1; 95% CI: 0.02-0.58; P=0.0095) 和7倍 (HR 0.14; 95% CI: 0.04-0.45; P=0.0009)。
不同高風險基因患者的無進展生存率
與觀察組相比，來那度胺維持治療組的PFS2(HR 0.27; 95% CI: 0.13-0.54; P=0.0002)和OS (HR 0.41; 95% CI: 0.18-0.93; P=0.03) 均顯著改善;觀察組和來那度胺維持組的中位PFS分別是10.9個月和57.3個月。存在孤立性gain(1q) 的患者沒有從來那度胺維持治療中獲益，雙打擊MM患者的獲益也有限。
綜上，該研究通過擴展基因譜鑒定出了從來那度胺維持治療中獲得特殊益處的多發性骨髓瘤患者。
原始出處：
Aikaterini Panopoulou, et al. Optimizing the value of lenalidomide maintenance by genetic profiling - an analysis of 556 Myeloma XI trial patients. Blood blood.2022018339.
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